Primer multipl sklerozu geciktiren ilk etkili ilaç
Şirket Genentech , ait Roche Grubu, 27 Eylül'de, deneysel ilacın III. Aşamasında yapılan klinik araştırmanın bildirildiğini bildirdi. ocrelizumab Tatmin edici oldu.
Bu ilaç Primer progresif multipl sklerozun (MSD) progresyonunu en az 12 hafta geciktirmeyi başarır. İlk aşamalarında. Bu hastalığa sahip popülasyonun yaklaşık% 10 veya 15'ini etkileyen multipl skleroz alt tipi (MS), çok agresif bir patolojidir. Bugüne kadar tedavi ya da tedavi olmadı, fakat bu çok merkezli çalışma (uluslararası düzeyde) İspanyol katılımıyla, bu ilacın etkinliğini, bu hastalığa sahip hastalar için ilk ve tek terapötik seçenek haline getirdi.
Şimdiye kadar EMM için herhangi bir tedavi yapılmadı
Bu ilacın çalışması denir hitabet ve Vall d'Hebron Hastanesi Klinik Nöroimmünoloji Servisi başkanı ve Katalonya'daki Multipl Skleroz Merkezi (Cemcat), Xavier Montalbán'ın yöneticisi tarafından yönetilmiştir. Bu çalışmada, ilerleyici primer multipl sklerozlu 732 hastada ilaç Ocrelizumabın etkinliğini araştırdık ve Ana sonuç, en az 12 hafta, hastalığa neden olan engelliliğin ilerlemesini durdurmayı başarmasıdır. .
Montalbán keşif kutlamak istedi ve ilan etti:
“Bu tür nörolojik hastalıkları kontrol etmede etkili bir ilaç olduğu ilk defa olduğu için gerçekten tarihi bir andır.” Bir pencere daha iyi bir skleroz ve daha iyi bir anlayışa ve tedaviye açılır. "Bu ilaç, multipl skleroz semptomlarına neden olan miyelin ve sinirlerin tahribatında anahtar rol oynadığı düşünülen CD20B + hücrelerine seçici olarak saldıracak şekilde tasarlanmış bir monoklonal antikordur. Bu proteinlerin yüzeyine bağlanarak, Ocrelizumab bağışıklık sisteminin en önemli işlevlerini korumaya yardımcı olur.
Multipl Skleroz Nedir?
multipl skleroz (MS) nöroinflamatuar bir hastalıktır Hem beyin hem de omurilikteki merkezi sinir sistemini (CNS) etkiler. . MS'in neden olduğu tam olarak bilinmemektedir, ancak bu patoloji, sinir liflerini (aksonları) çevreleyen membranı oluşturan ve aralarındaki elektriksel impulsların iletilmesini kolaylaştıran miyelini zarar verir.
Miyelin birçok alanda tahrip olur, bazen yara izleri bırakır (skleroz). Bu yaralı bölgeler de demiyelinizasyon plakaları olarak bilinir. Miyelinli madde tahrip olduğunda, sinirlerin beyinden ve beyinden elektriksel dürtüleri iletme kabiliyeti kesilir ve bu durum aşağıdaki gibi belirtilerin ortaya çıkmasına neden olur:
- Görme değişiklikleri
- Kas zayıflığı
- Koordinasyon ve denge ile ilgili sorunlar
- Uyuşma, kaşıntı veya batma gibi duyumlar
- Düşünme ve hafıza problemleri
Multipl skleroz kadınları erkeklerden daha fazla etkiler . Çocuk ve yaşlılarda vakalar da bildirilmiş olmasına rağmen, başlangıcı genellikle 20 ila 40 yıl arasında ortaya çıkar. Genel olarak hastalık hafiftir, ancak daha şiddetli vakalarda bazı insanlar yazma, konuşma ya da yürüme becerilerini kaybeder.
Çoğu durumda, bu hastalık salgınlarda ilerler, ancak primer progresif multipl sklerozda, sakatlık, aylar veya yıllar boyunca sürekli ve yavaş yavaş kötüleşir, bu yüzden bu hastalığın ciddi bir şekli olarak kabul edilir.
Bir ilacın klinik gelişim aşamaları
Bir ilacın satışa sunulabilmesi için, etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için bir süreç takip edilmeli, böylece riski tüketecek insanların hayatlarını bırakmamalıdır. Yeni bir ilacın gelişimi uzun ve zordur çünkü 10.000 farmakolojik maddenin sadece iki veya üçü pazarlanmaktadır. .
İlaç in vitro modellerde ve hayvan çalışmalarında (preklinik fazda) yeterince değerlendirildiğinde, klinik araştırma denen insan araştırmaları başlar. Klasik olarak, bir farmasötik ürünün klinik gelişim periyodu 4 ardışık faza bölünür, fakat bunlar üst üste bindirilebilir. Bunlar klinik araştırmanın bir parçası olan aşamalardır:
- Faz I : Bu aşama, temel amacı, bileşiğin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini ölçmek olan, insan üzerinde yapılan ilk çalışmaları kapsamaktadır. İlgili risk düzeyi göz önüne alındığında, gönüllülerin sayısı azdır ve faz süresi kısadır.
- Faz II : Bu aşamadaki risk orta düzeydedir ve amacı ürünün etkinliği hakkında ön bilgi sağlamak ve doz-cevap ilişkisini kurmaktır. Yüzlerce konuya ihtiyaç vardır ve bu aşama birkaç ay veya yıl boyunca uzatılabilir.
- Faz III : Bu ilacın bulunduğu safhadır ve kullanılan kullanım koşullarında ve çalışılan endikasyonlar için mevcut olan terapötik alternatifler açısından etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek gerekir. Bu nedenle, birkaç ay veya yıl boyunca diğer ilaçlar ile kombinasyon halinde kullanımı test edilir, bu sırada istenen ve istenmeyen etkilerin insidansı analiz edilir. Bunlar terapatik doğrulama çalışmalarıdır.
- Faz IV : İlacın pazarlanmasından sonra tekrar klinik bir ortamda çalışılması ve yan etkileri hakkında daha fazla bilgi verilmesi amaçlanmaktadır.
Ocrelizumab klinik çalışmasının III. Aşamasındaki olumlu sonuçlardan sonra, Gelecek yılın başında, Avrupa ruhsatının bu ilacı pazara sunması istenecek. . Bu genellikle yaklaşık altı ay sürer. O zamandan itibaren her ülke kendi bölgesinde satışa izin verip vermeyeceğine karar verecektir.
